FDA批准价值350万美元的血友病治疗药物 是世界上最昂贵的药物

美国食品和药物管理局星期二批准了Hemgenix，一种治疗血友病的新药。制造商CSL Behring将每个疗程的价格定为350万美元，使其成为世界上最昂贵的药物。Hemgenix是一种治疗成人血友病B的基因疗法，血友病B是一种遗传性出血性疾病，患者不能产生制造血块所需的蛋白质。大约每4万人中有1人患有这种疾病，其中大多数是男性。   　　试验数据表明，基因疗法减少了血友病B患者过度出血的风险。典型的治疗需要常规的静脉输液，以维持足够水平的缺失或不足的凝血因子，但新的基因疗法是指一次性的静脉输液。   　　"血友病的基因疗法已经有二十多年的历史了。尽管在治疗血友病方面取得了进展，但预防和治疗出血事件会对个人的生活质量产生不利影响，"FDA生物制品评估和研究中心主任Peter Marks博士在一份声明中说。"今天FDA的批准为血友病B患者提供了一个新的治疗选择，代表着为那些经历与这种血友病形式相关的能够承担高额支出的病人开发创新疗法的重要进展"。 　　临床和经济审查研究所是一个分析处方药和其他医疗产品价值的独立非营利性研究机构，它证实，Hemgenix现在是世界上最昂贵的药物。   　　在最近对该药物进行的成本效益分析中，ICER权衡了健康效益和抵消成本，建议该药物的合理价格为293万美元至296万美元。   　　根据GoodRx的分析，此前美国最昂贵的药物是Zolgensma，它于2019年被FDA批准用于治疗脊髓性肌肉萎缩症，一个疗程的价格为210万美元。   　　FDA批准Hemgenix是基于对约60名成年男子的两项研究评估的安全性和有效性。最常见的副作用包括高肝酶、头痛、流感样症状和轻度输液相关反应。